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El futuro de la ingeniería genética para tratar enfermedades

Especialistas evalúan las probabilidades y los posibles riesgos de las técnicas de modificación genética.

Una novedosa tecnología de edición genética busca, a futuro, poder hacer la vida más sana y larga.

 

Se trata de una técnica de ingeniería genética que se encuentra en sus fases iniciales de prueba en humanos para tratar algunos tipos de cáncer.

 

Su nombre es Crispr/Cas9y ha sido aprobada por el panel de los Institutos Nacionales de la Salud de Estados Unidos (EU) —que supervisa los proyectos que pretenden modificar el ADN humano— para usarse por primera vez en humanos, actuando sobre los linfocitos T, glóbulos blancos que forman parte del sistema inmunitario y que ayudan al cuerpo a combatir enfermedades o sustancias dañinas, como bacterias o virus.Específicamente se dio la aprobación de un ensayo clínico a realizarse en 18 pacientes para tratar tres tipos de cánceres: mieloma, sarcoma y melanoma. El ensayo podría darse a finales de año, registra la revista científica Nature.

La meta es probar la seguridad de esta técnica en humanos y sus efectos secundarios. El ensayo clínico será aprobado por la Agencia de Alimentos y Medicamentos, la Universidad de Pensilvania, la Universidad de California en San Francisco, y el Centro de Cáncer MD Anderson en Houston.

La propuesta consiste en actuar como un “corta” y “pega” genético, modificando las células T (o linfocitos T) para atacar las células cancerígenas.

Su nombre Crispr se deriva de las siglas en inglés del concepto “repeticiones palindrómicas cortas interespaciadas y agrupadas regularmente”, mientras que la enzima Cas 9 hace las veces de las “tijeras” en el proceso de la edición genética.  

En 2015 la revista Science declaró esta técnica como el descubrimiento científico del año.


TÉCNICA DE EDICIÓN GENÉTICA

Desde que en el año 2000 se logró la secuenciación completa del genoma humano, que ha hecho posible la lectura completa del código genético del hombre, los científicos trabajan en el desarrollo de nuevos mecanismos de tratamiento para enfermedades.

Uno de ellos ha sido una técnica de edición genética que busca cortar cualquier segmento del ADN que tiene una mutación que altera el funcionamiento de un gen —y que causa una enfermedad— para sustituirlo.

Se trata del Crispr/Cas 9 que actúa como un procesador de texto que corta segmentos del ADN defectuosos y pega unos sanos en su lugar.

Al haberse podido secuenciar todo el alfabeto del código genético humano, los retos que enfrenta la comunidad científica están encaminados a entender cómo ese código genético está implicado en diversas patologías, reflexiona el hematólogo oncólogo Januario Castro, especialista en inmunología y profesor de la Universidad de California en San Diego, Estados Unidos.

Pero, entender cada parte de ese código genético ha sido muy complicado. “En cáncer, por ejemplo, se ha visto que la gran mayoría tiene alteraciones del código genético, ya sea porque hay duplicaciones de ese código genético, o porque hay daños, o porque hay rompimiento de ese código genético, o porque hay variaciones o mutaciones de ese código genético”, explica.  

Para detallar sobre el funcionamiento de la técnica Crispr/Cas9, Castro usa la construcción de un edificio como analogía, siendo el edificio el código genético.

Lo explica así: “Es como cuando se construye un edificio y tienes los planos; ya sabes qué hay en el primer piso, segundo, tercero, y así. Hoy día sabemos qué es lo que hay en cada piso de ese edificio, que es el código genético. Gracias a estas tecnologías como Crispr/Cas9 y otras técnicas genéticas, se cuenta con la oportunidad de identificar si de pronto hay una puerta dañada, hay unas paredes que necesitan pintura, etc. Una vez identificado ello, la tecnología genética es utilizada para reemplazar esos elementos, removiendo un fragmento genético que está dañado, y te ayudaría a insertar un nuevo fragmento, cambiarlo o quitarlo permanentemente si eso es lo que se necesita”.

Se trata de una tecnología que permite manejar ese código genético para tratar de arreglar problemas que pueden dar origen al cáncer u otras enfermedades.

Esta nueva técnica podría revolucionar el tratamiento de enfermedades genéticas, plantea la doctora en genética de envejecimiento Yila de la Guardia, bióloga e investigadora clínica del Instituto de Investigaciones Científicas y Servicios de Alta Tecnología.

La científica explica que la terapia genética busca tratar enfermedades genéticas insertando genes funcionales en el ADN de células somáticas (aquellas que forman el conjunto de tejidos y órganos de un ser vivo).

No obstante, advierte que a la fecha la terapia genética ha tenido sus altas y bajas, con resultados desfavorables o poco reproducibles. Los científicos han estado utilizando técnicas de modificación genética por décadas.


“La novedad del sistema Crispr/Cas9 es que permite modificar el ADN de manera más específica. Al ser una técnica muy precisa, disminuye el riesgo que se creen mutaciones en áreas no específicas del genoma. Esto abre un mundo de posibilidades en cuanto a curar enfermedades genéticas, ya que se podrían eliminar mutaciones desfavorables y reemplazar estas con el gen funcional”, argumenta.

Dicha alternativa podría significar la cura para enfermedades genéticas como tay sachs, anemia falciforme, hemofilia y fibrosis quística, menciona.

CUTELA

Si bien esta técnica es una tecnología de punta, no se debe perder de vista que todavía está en una etapa temprana de investigación en humanos, plantea el médico einvestigador clínico argentino Daniel Ciriano.

“Creo que aún nos falta bastante tiempo para saber si esto va a dar resultados o no”, añade el doctor.

Desde el punto de vista ético, se debe tener mucha cautela y regular bajo qué parámetros se utilizará esta técnica tan poderosa, recalca de la Guardia.

En términos ecológicos, la científica comenta que se podría utilizar para mejorar el rendimiento de cosechas, control de plagas, etc. Sin embargo, aclara que “debemos tener cuidado ya que al introducir genes en plantas y animales podemos alterar el balance natural de las especies produciendo colapso de la red alimentaria”.

Otro tema controversial es el de los bebés diseñados, es decir, utilizar manipulación genética para introducir genes de rasgos físicos deseados por los padres (color de ojos, cabello, etc.).

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